FDA godkänner ny kombination av läkemedel för att behandla akut myeloid leukemi

FatCamera / Getty Images

Viktiga takeaways

• Många äldre vuxna med akut myeloid leukemi (AML) kan inte få traditionell aggressiv kemoterapi på grund av dess toxicitet.
• U.S. Food and Drug Administration (FDA) har godkänt användningen av ett nytt läkemedel i kombination med en av standardbehandlingarna för AML.
• Den nya behandlingen kan vara ett alternativ för AML-patienter som inte kan få intensiv kemoterapi.

Den 16 oktober beviljade amerikanska Food and Drug Administration (FDA) regelbundet godkännande av venetoclax, ett nytt läkemedel, i kombination med andra standardbehandlingar för att behandla patienter med akut myeloid leukemi (AML). FDA hade ursprungligen beviljat läkemedelsaccelererade godkännande i november 2018. En augusti-studie publicerad iNew England Journal of Medicinefann att terapin kunde minska patientdödligheten med så mycket som 34%.

Venetoclax ska användas i kombination med azacitidin, decitabin eller lågdos cytarabin (LDAC) för nydiagnostiserad AML hos vuxna 75 år eller äldre, eller de som har andra tillstånd som inte tillåter dem att genomgå intensiv kemoterapi.

"Prognosen hos äldre patienter med AML som inte är berättigade till intensiv kemoterapi har i allmänhet varit dålig, och i decennier har det funnits begränsade behandlingsalternativ för dessa patienter", Tony Lin, PharmD, senior vetenskaplig chef på AbbVie, företaget som producerar venetoklax. , berättar Verywell. "Vårt FDA-godkännande nyligen är viktigt eftersom data från vår VIALE-A-studie har visat att Venclexta (venetoclax) plus azacitidin kan hjälpa nyligen diagnostiserade AML-patienter, som inte är berättigade till intensiv kemoterapi, lever längre än de som behandlas med enbart azacitidin."

Förbättrad överlevnad

I augustistudien granskades effektiviteten av två behandlingsalternativ hos 431 vuxna i åldrarna 49 till 91 med AML. Kandidaterna hade ännu inte fått kemoterapi för sin diagnos och var inte berättigade till aggressiv kemoterapibehandling på grund av ålder eller samexisterande medicinska tillstånd.

En grupp på 145 patienter fick azacitidin, ett etablerat läkemedel som valts för AML hos äldre patienter som inte är kandidater för andra kemoterapidroger. De andra 286 patienterna fick azacitidin med venetoklax (Venclexta).

Patienterna som behandlades med enbart azacitidin hade en median total överlevnadsgrad på 9,6 månader. Patienterna som fick azacitidin och venetoclax tillsammans hade en total medianöverlevnad på 14,7 månader.

Av dem som tog azacitidin och venetoclax tillsammans, gick 36,7% till fullständig remission jämfört med 17,9% av dem som bara tog azacitidin ensam.

Vad detta betyder för dig

Om du eller en nära och kära har AML och inte är kandidat för kemoterapi, kan den nya FDA-godkända läkemedelskombinationen vara ett livskraftigt behandlingsalternativ för dig. Prata med din onkolog om den nya behandlingen skulle vara rätt för dig och din behandlingsplan.

Venetoklax och azacitidin

År 2016 godkändes venetoclax av FDA för att behandla kronisk lymfocytisk leukemi (CLL). Venetoclax är det första läkemedlet i en klass av läkemedel som binder till proteinet B-celllymfom-2 (BCL-2), vilket hjälper cancer celler överlever. Detta förhindrar att proteinet interagerar med cancercellerna, vilket får dem att dö av snabbare.

Gwen Nichols, MD

Det är inte ett botemedel, men om du är 75 år och får ett par år till, är det en spelväxlare.

- Gwen Nichols, MD

FDA godkände redan venetoklax i kombination med två andra läkemedel (decitabin eller cytarabin) för AML-patienter 75 år eller äldre som inte är kandidater för traditionell kemoterapi.

Azacitidin är en typ av kemoterapi-läkemedel som kallas demetyleringsmedel.Den riktar sig mot celler med onormalt cancer-DNA. Det tros också hjälpa benmärgen att producera mer normala röda blodkroppar, vilket minskar behovet av blodtransfusioner.

"Den vanliga kemoterapin är tyvärr inte så effektiv", säger Gwen Nichols, läkare, läkemedelschef för leukemi- och lymfomföreningen, till Verywell. "Även om den initiala behandlingen kan vara effektiv, återkommer över 60 till 70% av vuxna."

Många patienter med hjärtsjukdomar, njursjukdomar och diabetes kan inte ha traditionell kemoterapi för AML.

Fördelar med kombinationen

En fördel med kombinationen av azacitidin och venetoclax är att det inte behöver ges intravenöst på sjukhus. Venetoclax finns i ett piller som kan tas genom munnen. Många patienter kan få azacitidin som en injektion, liknar insulin.

Till skillnad från kemoterapi behöver patienter inte långvarig IV-åtkomst och det finns en lägre risk för komplikationer relaterade till IV-infektioner eller funktionsfel.

”Patienter behöver inte alltid stanna på sjukhuset för den här behandlingen, säger Nichols.” Ofta kan de få sina mediciner hemma eller på öppenvården. Ur en livskvalitetssyn är det helt annorlunda. ”

För individer med AML som inte är kandidater för traditionell aggressiv kemoterapi, erbjuder den nya läkemedelskombinationen hopp.

"Det är inte ett botemedel, men om du är 75 år och får ett par år till, är det en spelväxlare", säger Nichols. "Allt som rör oss bort från de traditionella toxinerna är ett steg i rätt riktning."

Behandlingsprotokollet är ännu inte väl etablerat hos barn med AML, men Nichols säger att ytterligare forskning pågår i yngre befolkningar. "Tanken att venetoclax är en riktad agent är hoppfull", säger hon. "Det betyder inte att vi slänger ut kemoterapi eftersom det fortfarande är mycket effektivt, men tanken att vi kan göra bättre är väldigt spännande."