City of Hope / Jodi Cruz
Viktiga takeaways
- Framsteg inom holmcellstransplantation gör det möjligt för patienter med typ 1-diabetes att leva insulinfria liv.
- Organdonationer utökar och förbättrar livskvaliteten för mottagarna.
Jodi Cruz var 16 år när hon först fick sin typ 1-diabetesdiagnos. På grund av hennes tillstånd har hon varit tvungen att övervaka sitt blodsocker och ta insulin flera gånger om dagen i flera år. Men med tiden blev det svårare att hantera hennes tillstånd, vilket ledde till låga blodsockerepisoder och långsiktiga effekter.
I ett försök att förbättra sitt tillstånd spenderade Cruz 10 år på att kontakta olika forskningsanläggningar som erbjuder kliniska prövningar för experimentell typ 1-diabetesbehandling. Det var först 2018 som hon hittade någon framgång. En vän föreslog att hon skulle nå City of Hope angående en klinisk prövning med holmcellstransplantation. City of Hope, en ledande medicinsk forskningsanläggning med flera platser i Kalifornien, genomför en klinisk prövning som kan göra det möjligt för personer med typ 1-diabetes att leva utan insulin.
Cruz var den första som deltog i deras nya kliniska prövning med holmcellstransplantation för typ 1-diabetespatienter.
Före transplantationen
När Cruz fick sitt yngsta och tredje barn 2005 upplevde hon ökande svårigheter att hantera sina blodsockerarter. Hennes insulinpump, som vanligtvis hindrade hennes blodsocker från att gå för högt, kunde inte alltid förhindra episoder med lågt blodsocker.
"Jag skulle testa mitt blodsocker ibland åtta till tio gånger per dag", säger Cruz till Verywell. ”När jag blev äldre slutade jag känna höga och låga nivåer, vilket innebar att människorna omkring mig måste känna till symtomen. Jag bar en baggie fylld med Life Savers överallt där jag gick för att mitt socker kunde bli lågt när som helst. Det skrämde mina barn, och jag ville inte sätta den pressen på dem. ”
Cruz började också snabbt uppleva några av de långsiktiga effekterna av långvarig, dåligt kontrollerad diabetes. ”Jag fick neuropati i fötterna. Min senaste graviditet var mycket hög och mina njurar började misslyckas, säger Cruz. Hon fruktade att hon kanske inte skulle leva för att se att hennes tre barn tog examen från skolan eller fick egna barn. "Vid den tiden började jag söka till varje studie jag kunde hitta eftersom jag hade ett ansvar att vara deras mamma."
När Cruz först träffade Fouad R. Kandeel, MD, doktor, chef för Islet Cell Transplantation Program vid City of Hope, erbjöd han henne valet att genomföra en traditionell holmcellstransplantation eller vara den första som deltog i City of Hope's nya holme celltransplantation klinisk prövning. Hon sågs första gången på City of Hope i januari 2019 och kvalificerade sig för studiedeltagande i maj 2019. Den 7 juli 2019 fick Cruz sin holmcellstransplantation.
Hur fungerar Islet Cell Transplantation?
Islceller, belägna i bukspottkörteln, är ansvariga för att producera en mängd olika hormoner, inklusive insulin.
Enligt Kandeel skördas holceller från en avliden givarpankreas och infunderas direkt i mottagaren genom portalvenen i levern. Öcellerna bäddar sig in i levern, där de kan producera insulin som svar på kroppens blodsockernivåer och ta över mottagarens sjuka holmceller.
Till skillnad från hela organtransplantationer kräver inte holmcellsinfusionen någon större operation. Mottagarna får i allmänhet endast lätt sedering och kan vanligtvis lämna sjukhuset en till fem dagar efter transplantationen. Liksom andra organtransplantationer måste mottagare av ötransplantationer ta immunsuppressiva (anti-avstötande) läkemedel för att undertrycka immunsystemets förmåga att angripa donatorcellerna.
Om du har typ 1-diabetes, gör din bukspottkörtel inte insulin eller gör mycket lite insulin. Insulin är ett hormon som hjälper blodsockret att tränga in i cellerna i kroppen där det kan användas för energi.
Isletcellstransplantation har utvecklats sedan 1972, men hade traditionellt inte en hög långsiktig framgångsgrad, säger Kandeel. År 2000 gjorde forskare vid University of Edmonton i Kanada justeringar av de immunsuppressiva läkemedel som användes för att förhindra avstötning av donatoröarna och rapporterade att flera individer med typ 1-diabetes kunde avbryta insulinbehandlingen i minst ett år. Men fem år efter transplantationen var det fortfarande mindre än 10% av personerna som inte fick insulin.
City of Hope ville förbättra den statistiken, så de började holmcellstransplantation 2004 och avsåg att förbättra blodsockerkontrollen och öka insulinoberoende. Justering av läkemedel som används för att skydda holmarna före och efter transplantation har förbättrat resultatet ytterligare. Mottagare behöver emellertid ofta mer än en transplantation för att få tillräckligt med holmarceller för att stoppa insulinbehandlingen. Även då kan de transplanterade öarna sluta fungera över tiden.
Cruz var den första deltagaren i en ny klinisk studie som syftar till att förbättra resultaten efter en enda ötransplantation genom att administrera ett hormon som kallasgastrin.
Gastrin är ett naturligt tarmhormon som finns i bukspottkörteln under dess utveckling i embryot. Det deltar i att bilda den normala bukspottkörteln. Efter födseln utsöndras det också i magen för att kontrollera magsyrasekretionen. I tidiga kliniska prövningar krävde diabetespatienter som behandlades med gastrin och andra tillväxtfaktorer mindre insulin efter fyra veckors gastrinbehandling. Effekten varade mer än 12 veckor efter avslutad behandling, vilket tyder på att gastrin kan ha ökat antalet celler som producerar insulin.
Labresultat från City of Hope forskare och andra föreslår att behandling av holmar med gastrin kan hjälpa till att skydda cellerna från skador och kan öka antalet insulinproducerande celler och förbättra hur bra de fungerar.
City of Hope har godkännande från U.S. Food and Drug Administration (FDA) för att utföra holmcellstransplantationer med gastrin på tjugo patienter. Av de tre individer som hittills har fått ö-celltransplantationer enligt detta protokoll är alla insulinfria hittills, inklusive Cruz, som har varit avstängd från insulin i ett och ett halvt år. Kandeel och hans team uppmuntras av dessa första observationer och fortsätter att rekrytera studiepatienter under denna studie för att bekräfta dessa resultat.
Forskare vid City of Hope tror att patienter som får gastrin kommer att behöva färre holmarceller per transplantation och färre ytterligare holmcellstransplantationsprocedurer än deltagare som behandlas utan att det blir insulinfritt.
Möte med givarens familj
När Cruz först fick veta att hon hade en givare påminner hon om att hon ber läkaren att berätta mer om vem givaren var. Allt de kunde berätta för henne var att han var en 18-årig pojke från östkusten.
Cruz kände motstridiga känslor. "I det ögonblicket ska du vara upphetsad, men jag hade en 18-årig dotter hemma", säger hon. "Jag tänkte," Det finns en mamma där ute som har mycket ont.Min glädje är hennes sorg. ' Som mamma slog det för nära hemmet. ”
På julafton 2019 fick Cruz ett brev från familjen till sin givare. Hon fick veta att hennes givare hette Thomas Smoot. Han hade tagit gymnasiet mindre än en månad innan en alltför tidig olycka tog sitt liv. "När jag fick första bokstaven förlorade jag min coola sak eftersom min givare hette Thomas, och min sons namn är också Thomas", säger Cruz.
Samtidigt upptäckte de två familjerna att de hade mycket mer gemensamt. "Det var så mycket där vi var enade, och vi kände inte ens varandra", säger Cruz. "Det var så mycket jag kunde relatera till."
Familjerna pratade om att träffas under mors dag men avbröt planerna på grund av COVID-19-pandemin. De två familjerna möttes så småningom via videosamtal den 10 november, vilket skulle ha varit Thomas 20-årsdag. Cruz gjorde Hershey pie, en favorit bland Thomas, för att hedra evenemanget.
”Det var så naturligt att prata med dem", säger Cruz. "Jag kunde se smärtan i deras ögon, men jag älskade att höra historier om honom för att jag vill hedra honom. Jag ville dela allt han har gjort för mig. ”
Familjerna hoppas träffas personligen när pandemin är över.
Jodi Cruz, Islet Cell Transplant Mottagare
Detta är verklig frihet. Häromdagen satte jag mig ner för att äta. Jag tänkte inte på det; Jag åt nyss. Jag trodde att jag hade glömt något och insåg att det inte testade blodsockret.
Thomas mor, Stephanie Planton, säger att hon aldrig tvivlade på om Thomas skulle vilja bli organdonator. "Jag tänkte inte två gånger på om han skulle invända mot det för så var han också", säger hon till Verywell.
Planton säger att beslutet att donera Thomas organ också hjälpte henne att känna en känsla av att skapa något positivt ur en svår situation.
"Jag behövde och ville ha något bra att komma ut ur detta, och jag ville inte att någon annan skulle känna vad jag kände", säger Planton. "Det var det bästa sättet jag visste hur man försökte se till att det inte var en annan mamma eller familjemedlem som skulle behöva låta sitt barn eller sin älskade gå innan du är redo. Även om en familj bara hade några extra dagar med sina nära och kära skulle jag kalla den framgången för det är ett par extra dagar som de annars inte hade haft. ”
Livet efter transplantationen
Sedan hon fått sin cellötransplantation har Cruz kunnat leva sitt liv utan insulin. Hon har kunnat släppa sina bekymmer över plötsliga blodsockerdroppar och rädslan för att äta mat som hon inte har berett. Hon har till och med njutit av pizza, heta fudge-sundéer och till och med sin första Twinkie - allt mat hon inte kunde äta innan transplantationen.
"Det här är verklig frihet", säger Cruz. ”Häromdagen satte jag mig ner för att äta. Jag tänkte inte på det; Jag åt nyss. Jag trodde att jag hade glömt något och insåg att det inte testade mitt blodsocker. ”
Cruz tillägger att före transplantationen undvek hon potluckar av rädsla för att bli sjuk av att äta mat som hon inte hade tillagat. Nu kan hon tappa den rädslan och delta. Resan har blivit lättare nu när hon inte längre behöver redogöra för sitt insulin och nålar.
"Jag skulle gärna kunna prata med givare och mottagare", säger hon. ”Dr. Kandeel vill få meddelandet där ute. Jag är redo med ett ögonblicks varsel att berätta min historia och ge någon hopp. ”