Willie B. Thomas / Getty Images
UPPDATERING
Den 6 november drog FDA: s panel av externa experter slutsatsen att de kliniska uppgifterna inte stödde godkännandet av Biogens Alzheimers läkemedel, aducanumab. Tio av elva paneldeltagare röstade att uppgifterna från Biogen inte var tillräckliga för att visa att aducanumab kunde sakta ner kognitiv nedgång hos personer med Alzheimers.
Nu måste FDA avgöra om de ska gå vidare med att godkänna läkemedlet.
Food and Drug Administration (FDA) planerar att träffa en expertpanel i början av november för att avgöra om ett kontroversiellt läkemedel för att behandla Alzheimers sjukdom ska godkännas för konsumentanvändning. Läkemedlet, känt som aducanumab, studerades i kliniska prövningar förra året som stoppades. Läkemedelsproducenten, Biogen, släppte senare data som tyder på att läkemedlet faktiskt är effektivt för att bromsa utvecklingen av Alzheimers sjukdom.
Expertkommittén kommer att sammankallas via en online-konferensplattform den 6 november, men bakgrundsmaterial och förinspelade presentationer kommer att finnas tillgängliga för allmänheten minst två arbetsdagar i förväg, enligt FDA. FDA har också upprättat en docket där allmänheten kan skriva in med data, information och åsikter. Amit Sachdev, MD, medicinsk chef vid neurologiska institutionen vid Michigan State University, säger till Verywell att expertpanelen är "en standarddel av godkännandeprocessen."
Aducanumab har en historia. Biogen stoppade två fas 3 kliniska prövningar av läkemedlet i mars 2019, efter att läkemedlet hade fastställts inte uppfyllde sina mål att behandla Alzheimers. Företaget avbröt också utvecklingen av aducanumab. Men den 22 oktober 2019 avslöjade Biogen att de ansökte om FDA-godkännande för läkemedlet.
I ett pressmeddelande förklarade Biogen att företaget omanalyserade data från studien för att inkludera patienter som hade fortsatt att ta läkemedlet utöver försöksdatumet den 26 december 2018 till 21 mars 2019. En studie visade en "Signifikant minskning av klinisk nedgång", säger företaget.
"Patienter som fick aducanumab upplevde betydande fördelar med avseende på kognition och funktion som minne, orientering och språk", fortsatte tillkännagivandet. "Patienter upplevde också fördelar med det dagliga livet, inklusive att driva personlig ekonomi, utföra hushållssysslor som att städa, handla och tvätta och självständigt resa hemifrån."
Biogen sa också i november 2019 att företaget inte borde behöva göra ytterligare en prövning.
Läkemedlet har fått blandade svar från medicinska och Alzheimers samhällen. Alzheimers Association sa i ett pressmeddelande att det "uppmuntras" att Biogen kommer att fortsätta FDA-godkännande av aducanumab och tillägger att "alla för närvarande eftersträvade behandlingar som anses säkra bör fortsätta för att bestämma deras effekt."
Men vissa tog till sociala medier för att säga att läkemedlets godkännande kände sig rusad.
Enligt Alzheimers Association har mer än 5 miljoner amerikaner Alzheimers sjukdom. Sjukdomen är den sjätte ledande dödsorsaken i USA, och det finns för närvarande ingen medicinsk behandling för att stoppa dess utveckling. Om godkänd skulle aducanumab bli den första behandlingen som är tillåten att bromsa nedgången av Alzheimers sjukdom.
Vad detta betyder för dig
Om aducanumab godkänns kan det hjälpa till att sänka utvecklingen av symtom hos personer med Alzheimers sjukdom. Om du har en nära och kära med sjukdomen, fråga din läkare om läkemedlet kan vara rätt för dem, om det blir tillgängligt för konsumentbruk.
Aducanumab Basics
Aducanumab är en monoklonal antikropp, vilket betyder att den är en lab-skapad version av en antikropp. En antikropp är en proteinkomponent i immunsystemet som cirkulerar i blodet Antikroppar känner igen främmande ämnen i kroppen och arbetar för att neutralisera dem.
Aducanumab, som ges av IV, binder selektivt till att selektera amyloidproteiner. Vid Alzheimers sjukdom klumpar sig onormala nivåer av vissa amyloidproteiner samman för att bilda plack som samlas mellan nervceller och stör cellfunktionen. Forskning pågår fortfarande för att bättre förstå hur, och i vilket stadium av Alzheimers, vissa former av amyloider påverkar sjukdomen och dess progression.
I en klinisk prövning visade aducanumab en avsevärd minskning av amyloidplack.
”Detta resultat var robust och obestridligt; plack minskade markant i alla undersökta kortikala hjärnregioner, enligt en rapport som publicerades iLancet"De kliniska effekterna, bedömda med fyra kliniska skalor efter sex och tolv månaders behandling, var dock mycket mindre säkra." Ändå säger rapporten, "den här tidiga studien visade att aducanumab var en robust amyloid plackbuster."
Vad tycker experter?
Sammantaget är de glada över möjligheten att erbjuda läkemedlet till patienter. "Det finns några människor som kommer att gynnas", säger Sachdev.
Scott Kaiser, MD, en geriatriker och chef för Geriatric Cognitive Health for Pacific Neuroscience Institute vid Providence Saint John's Health Center i Kalifornien, säger till Verywell att läkemedlet är "mycket spännande."
"Terapier för att ta itu med Alzheimers sjukdom har varit svårfångade", säger han. ”Det finns för närvarande ingen meningsfull sjukdomsmodifierande läkemedelsbehandling. Det faktum att det finns något som kan ge nytta är en enorm bedrift. Som någon som tar hand om patienter med demens varje dag, om du skulle kunna fördröja utvecklingen av symtomen, bibehålla människors oberoende under en längre tid, är det en viktig faktor i människors liv. ”
Om godkänt, aducanumab "erbjuder hopp för patienter och familjer där det finns mycket få alternativ", säger Kaiser. Kaiser medger att det är ”ovanligt” för ett företag att ändra ett beslut om att stoppa en rättegång. Men, tillägger han, "när man tittar på bevisen verkar det ganska tydligt att det finns fördelar." Den stora frågan, säger Kaiser, är om fler studier behöver göras för att avgöra om läkemedlet är säkert. "Det är kommitténs uppgift", säger han.
Medan läkemedlet är lovande påpekar Sachdev att "det finns en oro för att medicinen fungerar för sent i sjukdomsprocessen."
Medan Sachdev säger att han är hoppfull aducanumab kan hjälpa vissa Alzheimers patienter i framtiden, betonar han också vikten av ett hälsosamt liv. ”Graciöst åldrande innebär ofta en viss minnesförlust. Det är svårt att veta vem som kommer att utveckla problem med dagliga aktiviteter och vem inte, säger han. ”För de flesta är ett nytt läkemedel inte det rätta svaret. Det bästa tillvägagångssättet är att främja en frisk hjärna genom att främja en frisk kropp. ”
-will-hate.jpg)
