Varför FDA godkände ett astmaläkemedel för att behandla sällsynta blodproblem

Roger Harris / Science Photo Library / Getty Images

Viktiga takeaways

• FDA godkände Nucala, ett allvarligt astmamedicin, för att behandla en grupp sällsynta blodsjukdomar som kallas HES.
• Detta är den första nya behandlingen som godkänts för HES på över ett decennium.
• I en klinisk studie upplevde 50% färre patienter som fick Nucala en HES-flare jämfört med patienter som fick placebo.

Ett läkemedel som traditionellt används för att behandla svår astma har godkänts för hypereosinofila syndrom (HES), vilket gör det till det första läkemedlet som godkänts för att behandla gruppen av sällsynta blodsjukdomar på nästan 14 år.

Den 25 september godkände Food and Drug Administration (FDA) Nucala (mepolizumab) för behandling av HES hos personer 12 år och äldre. Specifikt är Nucala indicerat för dem som har upplevt HES i sex månader eller längre.

Vad är hypereosinofila syndrom?

HES-blodsjukdomar kännetecknas av höga nivåer av eosinofiler, som är sjukdomsbekämpande vita blodkroppar. Enligt American Academy of Allergy Asthma & Immunology har de flesta friska människor mindre än 500 eosinofiler / mikroliter i blodet. Men personer med HES har vanligtvis över 1500 eosinofiler / mikroliter i blodet utan någon identifierbar orsak.

Dessa extra eosinofiler kan ta sig in i organ som huden, lungorna, hjärtat och nervsystemet, vilket kan orsaka inflammation och så småningom leda till organdysfunktion.

Symtom på HES beror på vilken kroppsdel ​​som påverkas. Om HES påverkar din hud kan du uppleva symtom som eksem och nässelfeber. Om HES påverkar dina lungor kan symtomen inkludera hosta, andfåddhet och väsande andning.

Hur Nucala kan hjälpa

Vid allvarlig astma fungerar Nucala genom att förhindra överflödig bildning av eosinofiler, vilket orsakar luftvägsinflammation. Det gör det genom att binda till ett protein som ansvarar för eosinofilreglering som kallas interleukin (IL-5), vilket blockerar IL-5 från bindning till receptorer i kroppen.

Eftersom eosinofiler också är associerade med HES undrade forskare om Nucala kunde hjälpa. Och resultaten av en studie från 2019 utförd av läkemedelsföretaget GSK visade att det kunde.

"Mepolizumab [Nucala] anses fungera genom att minska blodets eosinofila nivåer, och bevis tyder på att det har potential som ett riktat behandlingsalternativ för en rad inflammatoriska sjukdomar som drivs av uppvuxna eosinofiler," Gerald Gleich, MD, en allergolog, immunolog och HES-expert med University of Utah, sade i ett uttalande i samband med studien. "Dessa data är mycket lovande och bör ge hopp för patienter som drabbas av detta sällsynta, livshotande tillstånd orsakat av eosinofil inflammation," tillade han och beskrev HES.

I den randomiserade dubbelblinda studien fick 108 deltagare antingen en injektion av Nucala eller en placebo var fjärde vecka i 32 veckor utöver vårdbehandlingen. Medan 56% av placebogruppen upplevde HES-fläckar under 8-månadersstudien, upplevde endast 28% av Nucala-gruppen fläckar.

HES behandlas vanligtvis med steroider eller kemoterapi, varav den senare kan ha betydande biverkningar. Vissa HES-patienter som behandlats med Nucala rapporterade endast milda biverkningar, inklusive övre luftvägsinfektion och smärta i extremiteter.

Vad detta betyder för dig

Nucala kan vara mer effektivt och ha färre biverkningar än nuvarande HES-behandlingar. Om du lever med en av dessa blodproblem, överväga att fråga din läkare om Nucala.