Den enda botande behandlingen för primär myelofibros (PMF) är stamcellstransplantation, men denna behandling rekommenderas endast för patienter med hög och medelrisk. Även i denna grupp kan ålder och andra medicinska tillstånd öka riskerna med transplantation avsevärt vilket gör det till en mindre än idealisk behandling. Dessutom kommer inte alla personer med PMF med hög och medelhög risk att ha en lämplig stamcellstransplantatdonator (matchad syskon eller matchad icke-relaterad givare). Det rekommenderas att personer med PMF med låg risk får behandling som syftar till att minska symtomen i samband med sjukdomen.
Thomas Barwick / Creative RM / Getty Images
Kanske har din läkare rekommenderat att transplantation inte är det bästa alternativet för dig, eller att ingen lämplig givare kan identifieras, eller så har du inte tolererat andra förstahandsbehandlingar för PMF. Naturligtvis kan din nästa fråga vara - vilka andra behandlingsalternativ finns tillgängliga? Lyckligtvis finns det många pågående studier som försöker hitta ytterligare behandlingsalternativ. Vi kommer att granska några av dessa mediciner kort.
JAK2-hämmare
Ruxolitinib, en JAK2-hämmare, var den första riktade behandlingen som identifierades för PMF. Mutationer i JAK2-genen har associerats med utvecklingen av PMF.
Ruxolitinib är en lämplig behandling för personer med dessa mutationer som inte kan genomgå stamcellstransplantation. Lyckligtvis har det visat sig vara till hjälp även hos människor utan JAK2-mutationer. Det pågår forskning om att utveckla liknande läkemedel (andra JAK2-hämmare) som kan användas vid behandling av PMF samt att kombinera ruxolitinib med andra mediciner.
Momelotinib är en annan JAK2-hämmare som studeras för behandling av PMF. Tidiga studier noterade att 45% av personerna som fick momelotinib hade minskad mjältstorlek. Cirka hälften av de studerade studerade hade förbättrad anemi och mer än 50% kunde stoppa transfusionsterapi. Trombocytopeni (lågt antal blodplättar) kan utvecklas och kan begränsa effektiviteten. Momelotinib kommer att jämföras med ruxolitinib i fas 3-studier för att bestämma dess roll vid behandling av PMF.
I augusti 2019 godkände FDA fedratinib för behandling av vuxna med mellanliggande 2 eller högrisk MF.
Immunmodulerande läkemedel
Pomalidomid är ett immunmodulerande läkemedel (läkemedel som förändrar immunsystemet). Det är relaterat till talidomid och lenalidomid. I allmänhet ges dessa läkemedel med prednison (ett steroidläkemedel).
Talidomid och lenalidomid har redan studerats som behandlingsalternativ i PMF. Även om de båda visar fördelar, begränsas deras användning ofta av biverkningar. Pomalidomid utvecklades som ett mindre toxiskt alternativ. Vissa patienter har förbättrad anemi men ingen effekt sågs i mjältstorlek. Med tanke på denna begränsade nytta pågår det pågående studier om att kombinera pomalidomid med andra medel som ruxolitinib för behandling av PMF.
Epigenetiska läkemedel
Epigenetiska läkemedel är mediciner som påverkar uttrycket av vissa gener snarare än att fysiskt förändra dem. En klass av dessa läkemedel är hypometyleringsmedel, som skulle inkludera azacitidin och decitabin. Dessa läkemedel används för närvarande för att behandla myelodysplastiskt syndrom. Studier som tittar på azacitidins och decitabins roll är i tidiga faser. De andra medicinerna är histondeacetlyashämmare (givinostat och panobinostat).
Everolimus
Everolimus är ett läkemedel som klassificeras som en mTOR-kinashämmare och immunsuppressivt medel. Det är FDA (Food and Drug Administration) godkänt för behandling av flera cancerformer (bröst, njurcellscancer, neuroendokrina tumörer etc.) och för att förhindra avstötning av organ hos personer som har fått organtransplantation (lever eller njure). Everolimus tas oralt. Tidiga studier tyder på att det kan minska symtom, mjälte, anemi, trombocytantal och antal vita blodkroppar.
Imetelstat
Imetelstat har studerats i flera cancerformer och myelofibros. I tidiga studier har det inducerat remission (avlidna tecken och symtom på PMH) hos vissa personer med mellan- eller högrisk PMF.
Om du inte svarar på första linjens behandling kan registreringen i en klinisk prövning ge dig tillgång till nya terapier. För närvarande finns det mer än 20 kliniska prövningar som utvärderar behandlingsalternativ för personer med myelofibros. Du kan diskutera detta alternativ med din läkare.
