Experimentellt ALS-läkemedel bromsar sjukdomsprogression i en preliminär studie

koto_feja / Getty Images

Viktiga takeaways

• Ett nytt läkemedel för att behandla ALS bromsade sjukdomsprogressionen hos patienter i en ny studie.
• Skillnaden mellan patienter som tog läkemedlet och de som tog placebo var liten men signifikant.
• Cirka 12 000 till 15 000 personer i USA har ALS.

Ett experimentellt läkemedel kan hjälpa till att bromsa utvecklingen av hjärnsjukdomen amyotrofisk lateral skleros (ALS), enligt en ny studie frånNew England Journal of MedicineBehandlingsalternativen för ALS-patienter är mycket begränsade, så forskare hoppas att detta läkemedel potentiellt kan fungera som en kompletterande behandling.

ALS är en grupp av sällsynta neurologiska sjukdomar som involverar nervcellerna som är ansvariga för att kontrollera frivilliga muskelrörelser som att tugga, gå och prata, enligt National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS). Sjukdomen är progressiv, vilket betyder symtom förvärras med tiden och det finns för närvarande inget botemedel. Varje år diagnostiseras cirka 5000 personer med ALS i USA.

För studien, som publicerades den 3 september, testade forskare ett nytt läkemedel, som är en kombination av natriumfenylbutyrat – taurursodiol som heter AMX0035, på patienter med ALS. Av dessa patienter fick 89 det nya läkemedlet, medan 48 fick placebo. Forskarna spårade sedan patienterna i 24 veckor och mätte progressionen av deras sjukdom med hjälp av den reviderade amyotrofiska laterala sklerosfunktionen (ALSFRS-R), en mätning av svårighetsgraden av en patients ALS.

I slutet av studien hade patienter som tog AMX0035 en långsammare funktionssvikt än de som tog placebo. Forskare efterlyste längre och större försök som nästa steg för läkemedlet.

"Detta är ett viktigt steg framåt och mycket hoppfulla nyheter för personer med ALS och deras familjer", säger författaren Sabrina Paganoni, MD, doktor, biträdande professor vid Harvard Medical School och Spaulding Rehabilitation Hospital, till Verywell. ”Patienter som behandlades med AMX0035 behöll sin fysiska funktion längre än de som fick placebo. Det innebär att de behöll mer självständighet med aktiviteter i det dagliga livet som är viktiga för patienter som förmågan att gå, prata och att svälja mat. ”

Vad detta betyder för dig

Försöket för AMX0035 för att behandla ALS pågår fortfarande. Men med tiden kan detta nya läkemedel sluta bli en annan grundpelare i ALS-behandlingen.

Förstå ALS

När en patient har ALS upplever de en gradvis försämring av sina motorneuroner eller nervceller som ger kommunikation från hjärnan till ryggmärgen och musklerna, förklarar NINDS. I ALS degenererar eller dör motoriska nervceller i hjärnan och ryggmärgen. och sluta skicka meddelanden till musklerna. Som ett resultat blir musklerna gradvis svagare, ryckar och slösar bort. Med tiden kan hjärnan inte längre kontrollera frivilliga muskelrörelser.

"ALS är en mycket svår sjukdom för patienter och familj", säger Amit Sachdev, MD, medicinsk chef för avdelningen för neuromuskulär medicin vid Michigan State University, till Verywell.

Så småningom kommer en person med ALS att förlora förmågan att prata, äta, röra sig och andas, säger NINDS.

De flesta personer med ALS dör av andningssvikt inom 3 till 5 år från det att symtomen först uppträder, enligt NINDS. Cirka 10% av personerna med diagnosen kommer att överleva i 10 eller fler år.

Hur AMX0035 kan hjälpa

Det finns för närvarande ingen effektiv behandling för att stoppa eller vända sjukdomsprogressionen. Det finns dock behandlingar som kan hjälpa en patient att kontrollera sina symtom och göra dem mer bekväma. ALS-patienter ges vanligtvis en kombination av läkemedel med potentiell sjukgymnastik och näringsstöd.

Food and Drug Administration (FDA) godkände läkemedlen riluzole (Rilutek) och edaravone (Radicava) för att behandla ALS. Riluzole kan bidra till att minska skadorna på motorneuroner och förlänga en persons överlevnad med några månader, medan edaravone kan hjälpa sakta ner patientens dagliga funktion.

AMX0035 är inte en ersättningsterapi för befintliga mediciner, säger Paganoni. Istället anses man kunna fungera som en kompletterande terapi.

Sabrina Paganoni, läkare, doktorsexamen

Detta säger oss att vi kan behöva en kombination av olika behandlingar för att bekämpa ALS mest effektivt.

I den senaste studien tog de flesta patienter redan riluzol, edaravon eller båda. "AMX0035 gav extra fördelar utöver vårdens standard", säger Paganoni. ”Dessutom är dessa läkemedels verkningsmekanismer olika. Detta säger att vi kan behöva en kombination av olika behandlingar för att bekämpa ALS mest effektivt. ”

Inget enstaka läkemedel har skapats som stoppar utvecklingen av ALS helt, men experter hoppas på framtiden för ALS-behandling. "Nya behandlingar behövs", säger Sachdev. "Detta läkemedel skulle vara ett bra steg."

Sachdev varnar dock för att AMX0035 inte är ett mirakelkur mot ALS. "I den här prövningen fortsatte patienterna att minska stadigt", säger han. "Deras nedgång saktade men bara blygsamt."

På ALSFRS-R-skalan bedömde studiedeltagare som tog AMX0035 i genomsnitt 2,32 poäng högre på en 0-48 skala som bryter ner en patients förmåga att självständigt genomföra 12 dagliga aktiviteter, som att prata, gå och skriva.

Vad händer nästa med AMX0035

Denna speciella studie var relativt kort, vilket gjorde det oklart om läkemedlet kunde fördröja en persons död och ge dem mer kontroll över muskelrörelser i ytterligare månader, säger Sachdev. Rättegången pågår dock.

Deltagare som slutförde försöket fick möjlighet att ta AMX0035 på lång sikt. "Denna förlängning är viktig eftersom den kommer att lära oss om läkemedlets inverkan på överlevnad", säger Paganoni. "Vi har följt deltagarna så länge som tre år nu."

Paganoni är hoppfull om framtiden för ALS-behandling.

"Saktande sjukdom är ett viktigt mål i en snabbt progressiv sjukdom som ALS eftersom långsammare sjukdom innebär längre kvarhållning av fysisk funktion och mer självständighet med aktiviteter i det dagliga livet", säger hon. ”Vi hoppas att vi i framtiden kommer att kunna hitta ett läkemedel eller en kombination av läkemedel som helt kan stoppa eller till och med vända sjukdomen. Under tiden berättar varje framgångssaga som den här att vi är på rätt väg. ”