En klinisk fas 1-studie är den första fasen av tre eller fyra faser av forskningsstudier för att testa en behandling på människor. Huvudmålet med en klinisk prövning är att avgöra om ett läkemedel eller ett förfarande är säkert för mänskligt bruk. Före fas 1 kliniska prövningar måste ett läkemedel studeras omfattande på sjukdomsceller i laboratoriet och / eller i försöksdjur. Rollen av fas 1 kliniska prövningar i cancer har dock förändrats enormt de senaste åren, främst på grund av Human Genome Project (HGP). Färdigställd 2003 tillät HGP forskare att upptäcka sekvensen av alla gener som finns hos människor, vilket möjliggjorde medicinska framsteg inom diagnos och behandling av många sjukdomar, inklusive cancer. Innan HGP genomfördes ofta kliniska prövningar med nya experimentella läkemedel. en "sista dike" -ansträngning, med bara en liten chans att en person skulle ha nytta. Istället kan deltagande i en klinisk fas 1-studie vara ett utmärkt (och enda) alternativ för att förlänga livslängden.
Yuri_Arcurs / Getty Images
Eftersom många läkemedel som testats i dessa försök har dessutom noggrant utformats för att störa specifika mål i cancerns spridning och spridning, tenderar de dessutom att vara mindre "riskabla" än tidigare. För närvarande är det många som överlever cancer på grund av förekomsten av dessa experimentella försök.
Tänk på att syftet med kliniska prövningar är att hitta behandlingar som antingen fungerar bättre eller har färre biverkningar än för närvarande tillgängliga läkemedel. Alla läkemedel som används för att behandla cancer (eller något tillstånd) testades en gång i en klinisk prövning. Och under den försöksperioden var de enda som kunde dra nytta av dessa behandlingar de som var inskrivna i den kliniska studiegruppen.
Definition och syfte med fas 1 kliniska prövningar
Fas 1 kliniska prövningar måste göras för att se om ett experimentellt läkemedel eller behandlingärsäker.Efter att behandlingen testats i laboratoriet eller på djur (kallas preklinisk testning), går den in i en klinisk fas 1-studie som involverar testning på människor. Det är viktigt att notera att prekliniska tester ofta är omfattande, och att signifikanta och positiva resultat måste hittas för att en mänsklig studie ska godkännas.
Egenskaper
Fas 1 kliniska prövningar involverar endast ett litet antal personer för att avgöra om ett läkemedel eller en behandling är säker och för att bestämma den bästa dosen av ett läkemedel och hur det ska ges (oralt eller intravenöst). En låg dos av läkemedel används vanligtvis och en grupp kan delas så att vissa människor får en högre dos och andra, en lägre dos av läkemedlet.
Även om det primära syftet med dessa prövningar är att utvärdera behandlingssäkerheten, kan de också avgöra att en behandling verkar fungera gynnsamt mot cancer om inskrivna personer svarar bra på läkemedlet (till exempel om cancer stabiliseras eller minskar i storlek).
Övervakning
Eftersom fas 1-försök är de första studierna som testas på människor och därmed medför de största riskerna, övervakas vanligtvis personer som är inskrivna i studien mycket noggrant av utredarna. Till exempel kan blod- och urinprover samlas in regelbundet. Dessutom utförs dessa prövningar ofta vid större cancercentra (såsom National Cancer Institute utsedda centra) som har onkologer som är specialiserade på specifika cancertyper.
Andra faser av kliniska prövningar
Det finns tre faser av kliniska prövningar som måste slutföras innan ett läkemedel godkänns av Food and Drug Administration (FDA).säkeri slutet av en klinisk fas 1-studie kan den gå vidare till en klinisk fas 2-studie, en studie gjord för att se om en behandling äreffektiv. Om ett läkemedel eller en behandling anses vara säker i en fas 1-prövning och effektiv i en fas 2-prövning, kommer den att gå in i en klinisk fas 3-prövning. Fas 3 kliniska prövningar har mycket större studiepopuleringar och görs för att se om en behandling inte bara är säker och effektiv utanfungerar bättre eller har färre biverkningarän för närvarande tillgängliga behandlingar.
Fas 1 Kliniska prövningar har förändrats
Fas 1 kliniska prövningar, och vad du kan förvänta dig om du är inskriven i en, har förändrats avsevärt under de senaste åren.
Med framstegen inom precisionsmedicin, som gör det möjligt för behandling att redogöra för individuella genetiska skillnader, är det troligt att kliniska fas 1-studier kommer att fortsätta att ge mer löfte för individer snarare än bara studier som utförts för att se om ett läkemedel är säkert.
Riktad cancerterapi, som riktar sig mot specifika cellavvikelser och skiljer sig från vanlig kemoterapi, kan hjälpa till att göra skillnad fördincancer. När allt kommer omkring, om du kan hämma ett specifikt steg som cancer måste gå igenom för att dela (och därmed växa och sprida), finns det en rimlig chans att cancer som har visat sig vara beroende av det steget kommer att svara.
Riktade läkemedel är ofta mer benägna att hålla cancer i schack under en tid, liksom immunterapidroger, kan resultera i ett hållbart långvarigt svar.
Ett exempel: Vitrakvi (Larotrectinib)
Ett exempel på en framgångsrik klinisk fas 1-studie är den riktade terapin Vitrakvi (Larotrectinib), som beviljades snabbare godkännande av FDA 2018. Detta läkemedel fungerar genom att hämma ett steg i tillväxten av cancer som har en viss genetisk profil snarare än på någon cancer (personer med över 17 typer av cancer studerades, inklusive både vuxna och barn).
I fas 1 kliniska prövningar fram till godkännande gavs läkemedlet till personer med avancerade cancerformer som antingen inte hade några andra behandlingsalternativ tillgängliga eller hade utvecklats med dessa alternativ. Av studiedeltagarna svarade 75% på läkemedlet och många fortsatte att svara när studietiden slutade efter nio månader. I jämförelse, om människor behandlades med kemoterapi (om det till och med var ett alternativ), skulle majoriteten ha sett deras cancer utvecklas inom sex månader. Det fanns till och med några få personer med metastaserande eller inoperativ cancer som hade tumörprogression tillräckligt signifikant för att kurativ kirurgi sedan kunde utföras.
Med tanke på en klinisk fas 1-studie
Det finns några anledningar till att någon kan överväga att delta i en klinisk fas 1-studie. En är hoppet om att förbättra medicin som kan hjälpa andra med samma sjukdom i framtiden. Ett annat är hoppet att ett nytt läkemedel eller förfarande som ännu inte har testats på människor kommer att erbjuda en chans att överleva när andra behandlingar har misslyckats. Det enda sättet att utveckla cancerbehandling och efterföljande överlevnad görs är genom mänskligt deltagande i kliniska prövningar. Med detta sagt är kliniska prövningar inte för alla.
Risker och fördelar
Det är viktigt att överväga alla risker och fördelar med kliniska prövningar om du överväger att delta i en av dessa studier. Det är ofta bra att skriva ner både fördelar och nackdelar med studien på ett pappersark så att du synligt kan väga dina alternativ. Det finns inte ett rätt eller fel val, bara det val som är bäst för dig.
Andra alternativ för att ta emot experimentella droger
För det mesta är det enda sättet att använda ett experimentellt (undersökande) läkemedel att delta i en klinisk prövning. Det är inte alltid fallet, och vissa människor kan kvalificera sig för medkännande droganvändning eller utökad tillgång till läkemedel som ännu inte har godkänts av FDA. Om du inte kvalificerar dig för en klinisk prövning men ett undersökande läkemedel verkar lovande för just din cancer, du kan välja medkännande droganvändning.
Slutsats
Fas 1 kliniska prövningar är de första medicinska studierna där ett nytt eller nyligen förbättrat läkemedel testas på människor. Även om detta traditionellt har varit ångestprovokerande och har lett till skämt om att vara en "marsvin", kan dessa första studier ses på olika sätt. Från ena sidan kan de vara riskabla. När allt kommer omkring är det primära syftet med dessa försök att avgöra om ett läkemedel är säkert för människor (och också att få en uppfattning om den bästa dosen att använda).
Men från en annan vinkel kan fördelarna överväga riskerna med en klinisk fas 1-studie. Många fas 3 kliniska prövningar jämför läkemedel som redan har undersökts. För cancerpatienter kan förhoppningen vara att ett läkemedel kommer att förbättra överlevnaden om det bara är några månader. Ett nytt experimentellt läkemedel (och eventuellt en ny kategori av läkemedel) kan hjälpa mer än någonting annat för närvarande tillgängligt.
.jpg)
