Nyare terapier växer fram relativt snabbt för patienter med blodcancer eller hematologiska maligniteter, såsom leukemi, lymfom och multipelt myelom.
jovanmandic / iStock / Getty ImagesNedanstående behandlingsframsteg kan ses som små steg, snarare än stora steg framåt; Dessa terapier kan dock erbjuda överlevnadsfördelar som kan vara extremt meningsfulla för de drabbade.
I vissa fall kan nya terapier till och med hålla flamman av hoppet brinnande - att botande behandling som benmärgstransplantation så småningom kan bedrivas - medan det tidigare kanske inte har varit ett alternativ.
Överlevnadsvinster måste övervägas tillsammans med biverkningar och toxicitet. i dessa situationer vill patienter vanligtvis leva så bra de kan (livskvalitet) och så länge de kan (överlevnad).
Nyligen godkända terapier
Läkemedel
Sjukdom studerad
Komparativ fördel
Inotuzumab ozogamicin (Besponsa)
Återfall eller eldfast B-cell ALL
35,8 procent uppnådde ett fullständigt svar (mot endast 17,4 procent med standardterapi)
8,0 månaders medianöverlevnadstid (vs. 4,9 månader med standardbehandling)
Lenalidomid (Revlimid)
Nydiagnostiserat multipelt myelom
Underhållsbehandling med lenalidomid efter transplantation minskade dödligheten med 25 procent jämfört med placebo eller observation.
Förbättrad överlevnad utan sjukdomsprogression: 52,8 månader med lenalidomid jämfört med 23,5 månader
Daunorubicin och cytarabin liposom för injektion (Vyxeos)
Nydiagnostiserad terapirelaterad AML (t-AML)
AML med myelodysplasi-relaterade förändringar (AML-MRC)
Förbättrad överlevnad jämfört med patienter som fick separata behandlingar av daunorubicin och cytarabin (median total överlevnad 9,56 månader jämfört med 5,95 månader).
1. Inotuzumab Ozogamicin (Besponsa) för akut lymfocytisk leukemi
Cirka 5970 nya fall av akut lymfocytisk leukemi (ALL) förväntades i USA 2017, med cirka 1440 dödsfall samma år, enligt American Cancer Society uppskattningar. Trots förbättringar av behandling av många olika blodcancer under de senaste decennierna är prognosen för dessa patienter med ALL dålig.
Allogen stamcellstransplantation (benmärgstransplantation från en givare) ger löftet, potentiellt, att bota vuxna med ALL. Det finns dock ett hinder att övervinna: de låga graden av fullständig remission med nuvarande kemoterapiregimer. Stamcellstransplantation kräver vanligtvis att en person har uppnått en fullständig eftergift av sjukdomen, och tyvärr betyder det att relativt få vuxna med återfall eller eldfast B-cell ALL (en sjukdom som har kommit tillbaka, trots behandling) kan komma till transplantation.
Således har läkemedelsutvecklare letat efter nya verktyg för att rikta in sig på dessa cancerceller. Att attackera celler som har en markör som heter CD22 kan vara ett sådant verktyg under rätt omständigheter. CD22 är en molekyl som tillverkas av vissa celler i kroppen och placeras av dessa celler, nästan som taggar, på utsidan av cellen, inuti cellmembranet. Hos patienter med B-cell ALL har cancercellerna denna CD22-molekyl i ungefär 90 procent av fallen - och det är ganska bra odds för cancerbehandling.
Inotuzumab ozogamicin (Besponsa) är en humaniserad monoklonal anti-CD22-antikropp som är bunden till calicheamicin, ett medel som kan döda riktade celler.
Inotuzumab ozogamicin kallas ett konjugat eftersom det är en antikropp som är fäst vid eller konjugerad med ett medel som kan döda celler. Antikroppsdelen söker celler som har CD22-markören och den konjugerade delen förstör den riktade cellen.
FDA godkände inotuzumab ozogamicin baserat på bevis från en klinisk prövning där forskare undersökte läkemedlets säkerhet och effekt jämfört med en alternativ kemoterapiregim. Denna studie inkluderade 326 patienter som hade återfall eller eldfast B-cell ALL och som hade fått en eller två tidigare behandlingar.
Enligt FDA upplevde de 218 utvärderade patienterna 35,8 procent som fick inotuzumab ozogamicin ett fullständigt svar under en median 8,0 månader; av patienterna som fick alternativ kemoterapi upplevde endast 17,4 procent ett fullständigt svar under en median 4,9 månader. Således är inotuzumab ozogamicin ett viktigt nytt behandlingsalternativ för återfall eller eldfast B-cell ALL.
Vanliga biverkningar av inotuzumab ozogamicin inkluderar låga nivåer av blodplättar (trombocytopeni), låga nivåer av vissa vita blodkroppar (neutropeni, leukopeni), infektion, låga nivåer av röda blodkroppar (anemi), trötthet, svår blödning (blödning), feber ( feber), illamående, huvudvärk, låga nivåer av vita blodkroppar med feber (febril neutropeni), leverskador (transaminaser och / eller gamma-glutamyltransferas ökat), buksmärta och höga nivåer av bilirubin i blodet (hyperbilirubinemi). För ytterligare säkerhetsinformation, se fullständig förskrivningsinformation.
2. Lenalidomid (Revlimid) efter transplantation vid multipelt myelom
Underhållsbehandling med lenalidomid efter autolog hematopoietisk stamcellstransplantation (benmärgstransplantation via självdonation) minskade dödligheten med 25 procent jämfört med placebo eller observation bland patienter med nyligen diagnostiserat multipelt myelom, enligt resultat från en nyligen genomförd metaanalysstudie.
McCarthy och kollegor analyserade patientdata från tre randomiserade kliniska prövningar från USA, Frankrike och Italien. Studierna inkluderade patienter med nydiagnostiserat multipelt myelom som fick självdonerad (autolog) benmärgstransplantation och sedan behandlades 1 208 av dem med lenalidomid, medan 603 patienter fick antingen placebo eller helt enkelt observerades eller övervakades.
Patienter som behandlades med lenalidomid hade förbättrad överlevnad utan progression av sin sjukdom jämfört med dem som fick placebo eller observation (52,8 månader jämfört med 23,5 månader). Totalt 490 patienter dog. En signifikant överlevnadsfördel sågs i lenalidomidgruppen.
En större andel av patienterna i lenalidomidgruppen upplevde en hematologisk andra primär malignitet och fast tumör andra primär malignitet; dock var hastigheterna för progression, mortalitet på grund av alla orsaker eller mortalitet som ett resultat av myelom alla större i placebo / observationsgruppen.
3. Fast kemoterapi för akut myeloid leukemi
AML är en cancer i snabb framsteg som börjar i benmärgen och snabbt orsakar ett ökat antal vita blodkroppar i blodomloppet. Cirka 21380 personer kommer att få diagnosen AML i år och cirka 10590 patienter med AML kommer att dö av sjukdomen.
Vyxeos är en fast kombination av kemoterapidrogerna daunorubicin och cytarabin som kan hjälpa vissa patienter att leva längre än om de skulle få de två terapierna separat. FDA godkände Vyxeos för behandling av vuxna med två typer av akut myeloid leukemi (AML):
- Nydiagnostiserad terapirelaterad AML (t-AML) och
- AML med myelodysplasi-relaterade förändringar (AML-MRC).
T-AML förekommer som en komplikation av kemoterapi eller strålning hos cirka 8 till 10 procent av alla patienter som behandlas för cancer. I genomsnitt inträffar det inom fem år efter behandlingen. AML-MRC är en typ av AML som är associerad med en historia av vissa blodsjukdomar och andra viktiga mutationer inom leukemicellerna. Både patienter med t-AML och de med AML-MRC har mycket låga livslängder.
I en klinisk prövning, 309 patienter med nydiagnostiserad t-AML eller AML-MRC som randomiserades för att få Vyxeos eller separat administrerade behandlingar av daunorubicin och cytarabin, levde patienter som fick Vyxeos längre än patienter som fick separata behandlingar av daunorubicin och cytarabin (median total överlevnad 9,56 månader jämfört med 5,95 månader).
Vanliga biverkningar inkluderade blödningshändelser (blödning), feber med lågt antal vita blodkroppar (febril neutropeni), utslag, svullnad i vävnaderna (ödem), illamående, inflammation i slemhinnorna (mukosit) och andra biverkningar inklusive gastrointestinala problem , allvarliga infektioner och onormal hjärtrytm (arytmi).
