Nytt läkemedel erbjuder bättre livskvalitet för äldre vuxna med akut myeloid leukemi

Andersen Ross Photography Inc / Getty Images

Viktiga takeaways

• Äldre vuxna med akut myeloid leukemi har hög incidens av återfall och låga överlevnadsgrader.
• Ett nytt läkemedel ger alternativ för vissa patienter som inte är kandidater för mer aggressiva åtgärder under underhållsfasen av behandlingen.

Ett nyligen godkänt läkemedel från FDA, Onureg, är nu ett lämpligt alternativ för vissa äldre vuxna i underhållsbehandling för akut myeloid leukemi (AML) som inte tål mer aggressiva behandlingar.

AML-patienter får ofta azacitidin, ett läkemedel mot kemoterapi, antingen intravenöst eller genom injektion. Onureg är en oral formulering av azacitidin, som inte tidigare använts för behandling av AML eller någon annan cancer.

Efter att ha fått kemoterapi och kommit in i remission börjar AML-patienter en ny vårdfas som kallas underhållsterapi. Tyvärr är många patienter med AML äldre och tål inte de nuvarande behandlingsalternativen tillgängliga, inklusive benmärgstransplantationer.

Vad är underhållsterapi?

Enligt American Cancer Society, efter en initial cancerbehandling, kan en patient få underhållsterapi: låga doser kemoterapi under en längre tid för att förhindra återfall. Underhållsterapi kan pågå från månader till år.

QUAZAR - studien, publicerad iNew England Journal of Medicineundersökte användningen av Onureg hos AML-patienter som hade gått in i underhållsfasen. Forskare följde 472 patienter i 23 länder som var i fullständig remission för AML. Alla deltagare var 55 år eller äldre, med en genomsnittlig ålder på 68, som inte var kandidater för benmärgstransplantation.

En grupp av 238 patienter fick Onureg, även kallad CC-486, under studien; de återstående 234 fick placebo. Deltagare som fick CC-486 hade en total överlevnad på 24,7 månader, nästan tio månader längre än de som fick placebo. Gruppen som fick CC-486 hade också mer långvarig överlevnad utan återfall: 10,2 månader jämfört med 4,8 månader i placebogruppen.

De mest anmärkningsvärda biverkningarna, noterade ungefär lika i båda grupperna, inkluderade gastrointestinala händelser och låga blodplättar. Deltagare som fick CC-486 upplevde lågt antal vita blodkroppar i 41% av fallen jämfört med 24% i placebogruppen.

Förbättra livskvaliteten

Forskare utvärderade också effekterna av CC-486 på livskvaliteten och fann att mottagarna av läkemedlet inte rapporterade någon negativ inverkan.

"Våra resultat visar att CC-486 fördröjer signifikant återfall av sjukdomen, vilket förlänger överlevnaden och utan att det påverkar livskvaliteten. Detta är ett mycket viktigt framsteg eftersom läkemedlet är lätt att administrera och innebär att vuxna med AML inte har att spendera extra tid på sjukhuset, säger studieförfattaren Andrew Wei, doktorand, i ett pressmeddelande.

Andrew Wei, doktorsexamen

Läkemedlet är lätt att administrera och innebär att vuxna med AML inte behöver spendera extra tid på sjukhuset.

Lee Greenberger, doktor, Chief Scientific Officer för The Leukemia & Lymphoma Society, berättar för Verywell Health att medelåldern för en patient med AML är 68. Många av dem tål inte aggressiva behandlingsåtgärder, som är mer framgångsrika hos patienter under 55 år.

”Oral azacitidin har funnits i över ett decennium, berättar Greenberger för Verywell. "När läkemedlet ges oralt sprids exponeringen mer över tiden och läkemedlets ämnesomsättning är annorlunda jämfört med subkutant (en injektion) eller intravenöst administrerad azacitidin."

Patienter kan också ta Onureg hemma istället för att ta emot det på ett sjukhus eller öppenvård, en annan attraktiv funktion.

Yngre patienter kan ta Onureg, men Greenberger föreslår att de först utforskar mer traditionella åtgärder.

"Varje patient med fullständigt hematologiskt svar kan gå till underhållsbehandling, men patienter under 55 bör överväga en benmärgstransplantation eftersom vi inte vet att oral azacitidin kommer att vara lika bra som en benmärgstransplantation", säger han.

Medan Onureg erbjuder hopp för vissa äldre patienter med AML, behövs mer forskning, säger Greenberger.

”Patienter som tog denna underhållsbehandling fick i genomsnitt 10 månaders återfallsfri överlevnad jämfört med ungefär fem månader i den placebobehandlade gruppen”, säger han. ”Medan oral azacitidin också ökade den totala överlevnaden med 10 månader jämfört med placebo -behandlad grupp, efter fyra år, överlevde cirka 20% av AML-patienterna, oavsett behandling. Därför förlänger oral azacitidin den totala överlevnaden, men det är inte ett botemedel. ”

Sammantaget gav den här studien värdefull information i kampen mot AML och andra blodcancer.

"I just denna studie har begreppet underhållsterapi positiva effekter för patienten", säger Greenberger.

Greenberger säger att Leukemia and Lymphoma Society undersöker användningen av Onureg vid behandling av diffust stort B-celllymfom (DLBCL), den vanligaste varianten av icke-Hodgkins lymfom och T-celllymfom.